Post-Brexit UK กำลังมองหาพื้นที่ที่จะนำหน้าสหภาพยุโรปได้ และนั่นอาจเป็นข่าวดีสำหรับผู้ป่วยโรคหายากการบำบัดด้วยเซลล์และยีนแบบใหม่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคร้ายแรงที่หายาก เช่น โรคซิสติกไฟโบรซิสหรือโรคกล้ามเนื้อเสื่อมDuchenne พวกเขาสามารถแก้ไขข้อผิดพลาดทางพันธุกรรมที่สืบทอดมาซึ่งทำให้เกิดโรคหรือโปรแกรมเซลล์ของผู้ป่วยเองใหม่เพื่อบรรเทาอาการเรื้อรัง
เป็นวินัยที่เปลี่ยนการแพทย์อย่างที่เรารู้ๆ กัน
โดยเปลี่ยนจากยาที่ออกแบบมาเพื่อรักษาผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ ไปเป็นการบำบัดแบบครั้งเดียว ซึ่งปรับให้เข้ากับร่างกายของแต่ละคน บางรายถึงกับเสนอความหวังในการรักษา และในกระบวนการนี้ การเปลี่ยนกระบวนทัศน์นี้ได้โยนปัญหาท้าทายที่แทบจะเป็นไปไม่ได้มากมายสำหรับระบบสุขภาพ ไม่น้อยไปกว่าวิธีจ่ายค่ารักษาที่แพงที่สุดในโลก
ทุกประเทศกำลังเผชิญกับความท้าทายเหล่านี้ แต่สหราชอาณาจักรหวังว่า Brexit จะอนุญาตให้แก้ปัญหาเหล่านี้ได้เร็วขึ้น
“สิ่งที่สหราชอาณาจักรพยายามทำหลัง Brexit ตอนนี้กำลังแข่งขันกับอเมริกาและยุโรป ในแง่ของ: ‘มาเร่งรัดทุกอย่างให้เร็วขึ้น ดึงดูดการวิจัยทดลองทางคลินิกให้มากที่สุดเท่าที่จะทำได้’ และจริงๆ แล้วมันเป็นเรื่องของการแข่งขัน” เจนนิเฟอร์ ลี ผู้นำการเข้าถึงตลาดของบริษัทยา Janssen กล่าว
กลยุทธ์หนึ่งในการเร่งกระบวนการนำเซลล์และยีนบำบัดแบบใหม่มาสู่ผู้ป่วยคือการนำหน่วยงานที่เกี่ยวข้องทั้งหมดมาประเมินรอบโต๊ะตั้งแต่ช่วงต้นของการพัฒนายา
กระบวนการนี้เรียกว่า Innovative Licensing and Access Pathway หรือ ILAP มีเป้าหมายเพื่อแก้ปัญหาความท้าทายหลักประการหนึ่งในการแสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยเซลล์และยีนนั้นปลอดภัยและได้ผล นั่นคือ: การหาว่าควรวัดอะไรอย่างแม่นยำและอย่างไรจากสิ่งที่น่าจะเป็นการทดลองประสิทธิภาพทางคลินิกเพียงอย่างเดียวของยาในผู้ป่วยเพียงไม่กี่ราย
เนื่องจากประเภทของโรคที่การบำบัดเหล่านี้มุ่งเป้าไปที่หายาก จึงมีการทดลองในผู้ป่วยจำนวนน้อยกว่าปกติสำหรับยาตัวใหม่ ทุกการตัดสินใจเกี่ยวกับเส้นทางในการออกใบอนุญาตให้ใช้ยาจะขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองขนาดเล็กหนึ่งครั้ง จึงต้องเป็นไปตามข้อกำหนดของหน่วยงานกำกับดูแลด้านยา แสดงให้เห็นว่าการรักษาเหล่านี้เพิ่มคุณค่าให้กับผู้ป่วยอย่างมาก และให้พื้นฐานสำหรับการเจรจาราคาและการชำระเงินคืน
ข้อตกลงเกี่ยวกับข้อมูลนี้จากทุกกลุ่มที่เกี่ยวข้อง
ในการประเมินยากลายเป็นเรื่องสำคัญหากยีนบำบัดกำลังจะออกสู่ตลาดและอยู่ที่นั่น และขณะนี้ในยุโรป ตลาดสำหรับการบำบัดด้วยนวัตกรรมขั้นสูงดังกล่าวกำลังล้มเหลว
นับตั้งแต่การบำบัดดังกล่าวครั้งแรกได้รับอนุญาตให้ใช้ในปี 2552 มีผลิตภัณฑ์ 21 รายการที่ได้รับอนุมัติในยุโรป อย่างไรก็ตาม หกรายการเหล่านี้ได้ถูกถอนออกจากตลาดแล้ว — ไม่ใช่เพราะข้อกังวลด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพ แต่เกินราคาและการชำระเงินคืน
สำหรับกลุ่มผู้ป่วยโรคหายาก Eurordis มองว่าการปฏิบัติในสหราชอาณาจักรเป็น “ผลกระทบอย่างมาก” Simone Boselli ผู้อำนวยการฝ่ายประชาสัมพันธ์ของกลุ่มกล่าว นอกเหนือจากโครงการ ILAP แล้ว สหราชอาณาจักรยังได้จัดตั้งกองทุนใหม่สำหรับยาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ และกำลังทำงานเพื่อให้แน่ใจว่าสามารถเข้าถึงยารักษาโรคที่หายากผ่านบริการสุขภาพแห่งชาติของประเทศ
ยุโรปกำลังล้าหลังภูมิภาคอื่นอย่างชัดเจน ระหว่างมกราคม 2014 ถึงมิถุนายน 2019 มีการเติบโตเพียงร้อยละ 2 ในจำนวนการทดลองทางคลินิกที่เปิดตัวในแต่ละปีสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ ยีน และเนื้อเยื่อ ซึ่งเปรียบเทียบกับ 36 เปอร์เซ็นต์ในสหรัฐอเมริกาและ 28 เปอร์เซ็นต์ในเอเชีย
มีเหตุผลหลายประการสำหรับเรื่องนี้ Paolo Morgese ผู้อำนวยการการเข้าถึงตลาดสหภาพยุโรปของ Alliance for Regenerative Medicines (ARM) กล่าว รวมถึงกฎระเบียบที่เข้มงวดของยุโรปเกี่ยวกับสิ่งมีชีวิตดัดแปลงพันธุกรรม อุปสรรคในการทดลอง ความท้าทายในการชำระเงินคืน และการลงทุนที่ชะลอตัวเมื่อเทียบกับเอเชียและ สหรัฐอเมริกา
นอกจากนี้ ก่อนหน้านี้สหราชอาณาจักรได้นำ “กฎเกณฑ์ที่ยืดหยุ่นมากขึ้น” มาใช้ในการทดลองทางคลินิกและเกี่ยวกับ GMOs “สร้างสภาพแวดล้อมการทดลองทางคลินิกที่เฟื่องฟูมากขึ้น” เขากล่าว
แต่มันไม่ใช่ความหายนะและความเศร้าโศกสำหรับสหภาพยุโรปทั้งหมด
Andrzej Rys ผู้อำนวยการระบบสุขภาพ ผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ และนวัตกรรมของ DG SANTE ของคณะกรรมาธิการยุโรปกล่าวว่าขณะนี้บรัสเซลส์กำลังร่างการแก้ไขกฎ GMO ซึ่งใช้กับการบำบัดด้วยเซลล์และยีนบางประเภท
นอกจากนี้ กฎใหม่เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกมีผลบังคับใช้ในเดือนมกราคม สิ่งเหล่านี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้ผู้วิจัยทำการวิจัยทางคลินิกในกลุ่มได้ง่ายขึ้น ยังเร็วเกินไปที่จะบอกว่ามันมีผลกระทบอย่างมากต่อการใช้งานหรือไม่ แต่สัญญาณเป็นบวก Rys กล่าว
ยังมีโอกาสที่ยุโรปจะเป็นผู้นำในด้านอื่นๆ เมื่อ 5 ปีที่แล้ว กลุ่มได้ก่อตั้งกลุ่มเครือข่ายโรคหายากเฉพาะทาง 24 เครือข่ายที่มีความเชี่ยวชาญในสาขาต่างๆ เช่น ความผิดปกติของกระดูก มะเร็งในเด็ก และโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง พวกเขาแบ่งปันความรู้ล่าสุดของพวกเขาในศูนย์มากกว่า 1,600 แห่ง โดยร่วมมือกันเพื่อพัฒนาความเข้าใจและการรักษาโรคร้ายแรงเหล่านี้
เมาริซิโอ สการ์ปา ผู้อำนวยการศูนย์ประสานงาน
ระดับภูมิภาคสำหรับโรคหายากที่โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย UDINE ประเทศอิตาลี หวังเป็นอย่างยิ่งว่าเครือข่ายเหล่านี้จะได้รับการพัฒนาต่อไปเพื่อส่งเสริมการวิจัยในสาขานี้ และเป็นประตูจากสถาบันการศึกษาไปสู่สตาร์ทอัพ
ด้วยการศึกษาเซลล์และยีนบำบัดส่วนใหญ่ที่ดำเนินการในสถานบริการเหล่านี้ พวกเขาสามารถช่วยสร้างข้อมูลที่จำเป็นเพื่อตอบสนองความต้องการของเจ้าหน้าที่ทุกคนในสายงานได้ เขากล่าว
“ [เครือข่าย] พร้อมแล้ว … เพื่อใช้งานจริง [ในการสนทนาเหล่านี้]” เขากล่าว “เรามีเครื่องมือทั้งหมด ตอนนี้เราต้องการคำแนะนำ” สการ์ปาซึ่งเป็นผู้ประสานงานเครือข่ายโรคเมตาบอลิซึมที่สืบทอดมากล่าว
และสุดท้าย มีการเรียกร้องเพิ่มขึ้นจากภายในรัฐสภายุโรป ให้ควบคุมการพัฒนาที่ใหญ่ที่สุดอย่างหนึ่งที่พบในการดูแลสุขภาพในช่วงการระบาดใหญ่ — เพื่อใช้ประโยชน์จากกำลังซื้อของยุโรปเช่นเดียวกับที่ทำกับวัคซีนและการรักษา COVID-19
ด้วยค่ารักษาที่มีมูลค่าสูงถึง 2 ล้านยูโรต่อครั้ง จึงเป็นการเคลื่อนไหวที่มีการสนับสนุนอย่างกว้างขวาง และแม้แต่อุตสาหกรรมก็ดูเหมือนจะเข้ามาใกล้ อย่างน้อยก็สำหรับโรคที่หายากมากที่มีผู้ป่วยเพียงไม่กี่คนในแต่ละปีในยุโรป
อย่างไรก็ตาม สหภาพยุโรปจะพัฒนาแนวคิดนี้หรือไม่ก็ตาม ยังต้องรอดูกันต่อไป
“พูดตามตรง ในช่วงเวลานี้ ฉันไม่สามารถจินตนาการได้ว่ามันทำงานอย่างไร” Rys ที่ DG SANTE กล่าว อย่างไรก็ตาม คณะกรรมการ “ซื้อยาเป็นครั้งแรก … จากงบประมาณของเราโดยตรง” สำหรับยาต้านไวรัสเรมเดซิเวียร์ “ดังนั้น ถ้าคุณบอกว่ามันเป็นไปไม่ได้ มันก็เป็นไปได้” ไรส์กล่าว
credit : gotanangrykid.com hclauthorservices.com hdboxingonline.com heathledgercentral.com herozeronegro.com
